一針就要70萬！罕見病用藥這么貴，能否納入醫(yī)保？什么辦法能讓“孤兒藥”不“孤兒”[圖]

    有自媒體文章稱，治療脊髓性肌萎縮癥患兒所需要的特效藥物諾西那生鈉（NusinersenSodium），僅一針的價(jià)格就高達(dá)70萬元人民幣。但這款藥在其他國(guó)家只需要40多美元，相當(dāng)于280多元人民幣。

    罕見病患兒、天價(jià)藥、同藥不同價(jià)......不少不明真相的網(wǎng)友一時(shí)間群情激憤，有的還指責(zé)藥企掙錢太黑心，政府部門不作為。

    但事實(shí)真是如此嗎？

    「1」

    國(guó)外280元，國(guó)內(nèi)近70萬？

    罕見病“天價(jià)藥”的誤解

    脊髓性肌萎縮癥(簡(jiǎn)稱SMA)，是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。有80%的SMAⅠ型患者不能活過2歲。醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)顯示，SMA在我國(guó)新生兒中發(fā)病率約為萬分之一，目前全國(guó)約有SMA患者3萬多名。

    2018年5月，國(guó)家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合制定《第一批罕見病目錄》，其中就包括了脊髓性肌萎縮癥。

    放眼全球，由美國(guó)渤健公司研發(fā)的諾西那生鈉注射液是治療SMA的特效藥。2019年2月，諾西那生鈉注射液正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，成為中國(guó)第一個(gè)，也是唯一一個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物。

    獲批上市后，諾西那生鈉注射液的定價(jià)是：?jiǎn)沃?9.97萬元，而且目前屬于自費(fèi)藥物，尚未納入醫(yī)保。

    其實(shí)，這款藥在原研國(guó)美國(guó)的定價(jià)也相當(dāng)昂貴——12.5萬美元/針，第一年要注射6次，治療費(fèi)用約75萬美元，第二年費(fèi)用降至一半。

    面對(duì)網(wǎng)絡(luò)上洶涌的民意，研發(fā)藥企渤健公司發(fā)出聲明，解釋其為何將這款罕見病用藥賣出天價(jià)：

    “藥品價(jià)格和藥品報(bào)銷后患者自付費(fèi)用，是兩個(gè)完全不同的概念。據(jù)澳大利亞藥品福利計(jì)劃網(wǎng)站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計(jì)劃，藥品的政府采購(gòu)單支價(jià)格為11萬澳元，患者自付費(fèi)用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價(jià)格。

    根據(jù)中國(guó)相關(guān)規(guī)定，參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判。”

    諾西那生鈉注射液在中國(guó)與國(guó)外之間的價(jià)格差異，一個(gè)很重要的原因是有沒有納入醫(yī)保范圍。并且在國(guó)內(nèi)獲批上市的時(shí)間較晚，錯(cuò)過了參加2019年醫(yī)保談判的機(jī)會(huì)。

    「2」

    罕用病用藥能全部進(jìn)醫(yī)保嗎？

    看到這則消息后，廣東一位母親歐陽春蘭向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局提交信息公開申請(qǐng)，希望了解這種“天價(jià)藥”——諾西那生鈉注射液的采購(gòu)方式和國(guó)內(nèi)定價(jià)依據(jù)。

    對(duì)此，國(guó)家醫(yī)保局回應(yīng)稱，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企也會(huì)考慮利潤(rùn)問題”，該藥處于市場(chǎng)壟斷，已被納入醫(yī)保談判日程。

    暫未拿到醫(yī)保談判“入場(chǎng)券”的藥企渤健公司也表示，正在積極爭(zhēng)取推動(dòng)罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保。

    但在全國(guó)14億人的醫(yī)療衛(wèi)生需求面前，醫(yī)?；鸷芏鄷r(shí)候都顯得捉襟見肘。

    在國(guó)家“錢袋子”有限的情況下，醫(yī)?；鹨员；緸橹骶€，不可能將所有“天價(jià)”藥物都納入醫(yī)保，否則不僅醫(yī)保基金吃緊，還會(huì)擠占其他常見病、多發(fā)病的醫(yī)保資金。

    2020年5月30日，《中國(guó)罕見病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》顯示，罹患同一種罕見病、使用同一種藥，患者在不同的城市會(huì)面臨極為不同的醫(yī)保報(bào)銷力度，最終的可負(fù)擔(dān)情況也截然不同。

    《中國(guó)罕見病醫(yī)療保障城市報(bào)告》圖表

    原人社部醫(yī)保司司長(zhǎng)姚宏在接受媒體采訪時(shí)就講過一個(gè)例子。有一種罕見病“戈謝病”，其治療藥物已經(jīng)進(jìn)入醫(yī)保，但在縣級(jí)醫(yī)保層面，一個(gè)戈謝病病人的藥品和治療花銷就可能把全縣的醫(yī)療費(fèi)用全部花掉。而能否由市級(jí)、省級(jí)統(tǒng)籌，各部門之間沒有達(dá)成統(tǒng)一意見。

    更何況，如今許多地方的醫(yī)保資金已經(jīng)虧空嚴(yán)重，一些大城市每年虧空可達(dá)3億至5億元。

    那么，有沒有其他辦法能讓“孤兒藥”不“孤兒”，罕見病用藥不“天價(jià)”？

    「3」

    醫(yī)保承壓

    罕見病藥價(jià)如何降下來？

    雖然許多罕見病對(duì)公眾而言很陌生，但其實(shí)這幾年在全國(guó)兩會(huì)和業(yè)界交流中，罕見病用藥經(jīng)常是熱門話題。

    對(duì)于罕見病用藥，業(yè)內(nèi)較為認(rèn)可的保障策略是“1+N”多方共付模式，其中“1”指的是醫(yī)保，“N”指的是眾多其他途徑。

    在今年全國(guó)兩會(huì)上，多位政協(xié)委員提交了《關(guān)于建立中國(guó)罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的建議》提案。其中，“1”是指將《第一批罕見病目錄》的相關(guān)藥物逐步納入醫(yī)療保障，進(jìn)入國(guó)家基本醫(yī)保用藥目錄，或在政策容許的情況下，進(jìn)入省級(jí)統(tǒng)籌范疇。“4”是指建立專項(xiàng)救助、整合社會(huì)資源、引進(jìn)商業(yè)保險(xiǎn)以及患者個(gè)人支付。

    關(guān)于罕見病的建議提案

    目前，一些醫(yī)?；饓毫Σ淮蟮氖∈?，陸續(xù)出臺(tái)了對(duì)罕見病的救助政策。例如，浙江省探索建立了罕見病用藥保障機(jī)制，浙江罕見病患者每年自費(fèi)上限不超過10萬元。

    還有一些機(jī)構(gòu)和企業(yè)也在開展罕見病援助。2019年5月，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)宣布SMA患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng)，援助藥物由渤健公司捐贈(zèng)。該項(xiàng)目幫助SMA患者第一年的治療費(fèi)用相比全自費(fèi)節(jié)省約2/3，之后每年的治療費(fèi)用與全自費(fèi)相比可節(jié)省約一半。

    此外，壟斷藥品如果迎來競(jìng)爭(zhēng)者，也有利于罕見病用藥價(jià)格的下降。

    例如，針對(duì)SMA治療的藥物，除渤健公司的諾西那生鈉注射液外，還有諾華制藥的Zolgensma。這款藥物已經(jīng)在美國(guó)、日本等國(guó)獲批上市，不過目前尚未進(jìn)入中國(guó)。

    由羅氏研發(fā)的SMA藥物也在今年4月23日遞交了在中國(guó)上市的申請(qǐng)，并于6月進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)，有望在年內(nèi)獲批。

    話又說回來，“1+N模式”中，“N”有很多種，但“1”只有一個(gè)。業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為，要解決罕見病用藥難、用藥貴的問題，最根本的解決方式還是國(guó)家和藥企談判，將價(jià)格談下來。